Aptamers là các đoạn DNA/RNA sợi đơn ngắn có chiều dài từ 20-100 nucleotide và được chọn lọc thông qua một quá trình tương tự như quá trình chọn lọc tự nhiên trong tiến hóa được gọi là Systematic Evolution of Ligands by EXponential enrichment (SELEX) [1][2][3]. Do khả năng gắn với phổ rộng đối với nhân tố đích, mà aptamer được sử dụng trong nhiều mục đích khác nhau từ trong việc dùng nó để làm nhân tố nhận biết các chỉ dấu môi trường hay bệnh học, đến dùng nó trong liệu pháp hướng đích trị bệnh [4][5][6]. Trong y học, aptamer được biết đến như một kháng thể hóa học, đã được chứng minh là có giá trị chẩn đoán và điều trị cao qua việc loại thuốc aptamer đầu tiên của FDA vào năm 2004 và nhiều aptamer đã được kiểm chứng lâm sàng ở pha cuối [7][8]. Cùng với các loại DNA/RNA khác, sử dụng aptamer để phát triển vaccine, thuốc hướng đích đang một xu hướng được quan tâm và đầy hứa hẹn. Trong giới hạn của bài viết này, tôi xin giới thiệu tổng quan về aptamer, nguyên tắc cơ bản trong phương pháp chọn lọc aptamer, tình hình hiện tại trong việc sử dụng aptamer, những vẫn đề òn tồn tại trong quá trình phát triển aptamer để phát triển thuốc trong liệu pháp hướng đích và gợi ý hướng nghiên cứu mới trong lĩnh vực này.

Với chi phí y tế trên GDP là 9.6% và bao phủ gần 100% dân số, Nhật Bản là một trong những quốc gia có hệ thống y tế hiệu quả nhất thế giới theo đánh giá của Tổ chức Y tế thế giới (WHO). Hệ thống Bảo hiểm Y tế Nhật Bản có tính công bằng và chi phí – hiệu quả cao dựa trên nền tảng phát triển kinh tế cao độ và tính nhân văn của xã hội Nhật. Tuy vậy, trong danh mục chi phí cho y tế, chi cho dược phẩm vẫn chiếm tỷ lệ khá cao (18.3%) đứng thứ 3 trong các nước thuộc Tổ chức Hợp tác và Phát triển Kinh tế (OECD) theo thống kê năm 2019. Nhằm tăng cường chi phí hiệu quả của việc sử dụng thuốc, Nhật Bản đã quyết định triển khai “chương trình khuyến khích sử dụng an toàn thuốc gốc” từ năm 2007 nhằm khuyến khích bác sỹ và dược sỹ sử dụng thuốc gốc. Bài viết này tóm tắt một số nét chính về hệ thống bảo hiểm của Nhật, vai trò dược sỹ và việc kê đơn thuốc bảo hiểm tại các phòng khám ngoại trú. Những bài học rút ra từ quá trình triển khai hệ thống bảo hiểm y tế và hệ thống kê đơn thuốc ngoại trú tại Nhật Bản hy vọng có thể đóng góp cho sự phát triển và hoàn thiện ngành y tế Việt Nam hướng tới mục tiêu “công bằng, hiệu quả, phát triển”.

Sự ra đời của các thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch đã giúp cho các bệnh nhân ung thư gan tái phát sau ghép gan có thêm lựa chọn điều trị sau thất bại với sorafenib. Tuy nhiên gần đây ghi nhận một vài báo cáo liên quan đến suy gan cấp sau điều trị với các thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch như nivolumab, pembrolizumab và ipilumumab dẫn đến tình trạng thải ghép. Cơ chế tác động của thuốc đối với sự dung nạp miễn dịch ở bệnh nhân ghép gan vẫn chưa được làm rõ. Các bác sĩ cần thận trọng trong việc chỉ định thuốc cho các bệnh nhân, cũng như cần theo dõi chặt chẽ chức năng của gan ghép sau dùng thuốc để hạn chế sự thải ghép. Định vị các dấu ấn sinh học để lựa chọn thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch phù hợp cho từng cá thể bệnh nhân cần được quan tâm và phát triển.

Độ lớn và chất lượng của dữ liệu đầu vào cho các nghiên cứu y sinh ngày càng cao, đòi hỏi các ngân hàng sinh học/kho lưu trữ sinh học phát triển mạnh mẽ cả về quy mô và tính chuyên nghiệp trong vận hành. Tại Việt Nam, hoạt động lưu trữ sinh học được tiến hành hàng ngày, ở khắp các bệnh viện, viện nghiên cứu, trường đại học. Để phát triển hoạt động này ở quy mô lớn, tầm nhìn dài hạn và tối ưu hóa nguồn lực, có rất nhiều bài học từ Nhật Bản mà Việt Nam có thể tham khảo, có rất nhiều trung tâm nghiên cứu và ngân hàng sinh học ở Nhật Bản mà Việt Nam có thể hợp tác để cùng nhau phát triển. Bài viết giới thiệu tổng quan về ngân hàng sinh học và các hoạt động lưu trữ sinh học phục vụ nghiên cứu y sinh ở Nhật Bản. Các điển hình tiêu biểu của Nhật Bản được kể tới 3 đại dự án Biobank Japan, Tohoku Medical Megabank và Japan National Center Biobank Network (NCBN), 8 ngân hàng sinh học vừa và nhỏ và một tổ chức về lưu trữ sinh học (Council for Industrial use of Biological and Environmental Repositories – CIBER). Qua những thông tin này, hi vọng mở ra các ý tưởng và cơ hội hợp tác giữa 2 nước, cũng có thể thấy được các thử thách và cơ hội phía trước trong việc phát triển các ngân hàng sinh học ở Việt Nam.

Ung thư thường xảy ra do sự xuất hiện và tích tụ các đột biến gene liên quan tới kiểm soát sinh sản và phát triển của tế bào. Xét nghiệm đa gene về ung thư dùng kỹ thuật giải trình tự thế hệ mới (Next Generation Sequencing, NGS) là một tiếp cận tân tiến để phát hiện các đột biến gene đó, là công cụ hứa hẹn có thể giúp bệnh nhân tìm ra thuốc nhắm đích phù hợp với hiệu quả điều trị cao hơn. Tuy nhiên, giới khoa học và các bác sĩ vẫn đang thận trọng với tiếp cận mới này, vì kỳ vọng thiết thực (Hope) và lời đồn thần thoại (Hype) có thể khó phân định. Bài viết này cung cấp thông tin về tiềm năng và thử thách khi ứng dụng xét nghiệm đa gene tại Nhật Bản, mong rằng có thể hỗ trợ việc ra quyết định về chính sách lẫn triển khai thực tế tại Việt Nam.

Việc nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc trung mô (MSC) nhằm điều trị bệnh hoặc phục hồi chức năng của các tế bào và mô bị tổn thương đang được thử nghiệm mở rộng trong y học tái tạo. MSC thực hiện chức năng chủ yếu thông qua con đường trung gian nội tiết nhằm kích thích sự sửa chữa và tăng sinh của các tế bào lân cận thay vì trực tiếp biệt hóa và thay thế các tế bào tổn thương. Đặc biệt, các túi ngoại bào tiết ra từ MSC (EV), vốn chứa các thông tin di truyền và phân tử sinh học từ tế bào MSC mẹ có khả năng xâm nhập vào tế bào đích và điều hòa đặc tính sinh học cũng như chức năng của tế bào đích. Với kết quả điều trị tương tự như tế bào mẹ MSC, EV đang là đối tượng được tập trung nghiên cứu gần đây nhằm phát triển liệu pháp không tế bào. Bài viết tập trung giới thiệu các đặc tính cơ bản của MSC và EV, cũng như một số nghiên cứu ứng dụng EV trong điều trị tại Nhật nhằm hướng đến triển vọng nghiên cứu và ứng ụng EV tại Việt Nam.

Gan là một cơ quan chuyển hóa phức tạp, như một nhà máy hóa chất của cơ thể. Tế bào gan (tế bào nhu mô gan, chiếm 60-65% tổng số tế bào) thực hiện các chức năng trao đổi chất của gan bao gồm: i) Hình thành và bài tiết mật; ii) Điều chỉnh cân bằng nội môi các hợp chất cacbon; iii) Tổng hợp lipid và bài tiết lipoprotein huyết tương; iv) Kiểm soát chuyển hóa cholesterol; v) Hình thành urê, albumin huyết thanh, các yếu tố đông máu, enzym và nhiều loại protein khác; vi) Chuyển hóa hoặc thải độc và các chất lạ khác. Tế bào vùng xoang gan (không phải tế bào nhu mô gan), chiếm khoảng 35% tổng số tế bào của gan. Những tế bào này được chia thành tế bào nội mạc mạch (44%), tế bào Kupffer (33%), tế bào hình sao (10-25%) và tế bào Nature Killer (5%), chúng bổ sung cho nhau và cho tế bào nhu mô gan trong việc thực hiện các chức năng chuyên biệt của chúng. Rối loạn chức năng gan có thể là kết quả của nhiều tác nhân, bao gồm nhiễm trùng, thuốc, độc tố, thiếu máu cục bộ và rối loạn tự miễn dịch, vvv. Hầu hết các rối loạn gan đều gây ra tổn thương và hoại tử tế bào gan ở một mức độ nào đó, dẫn đến các trạng thái khác nhau bao gồm viêm gan, xơ gan, và ung thư gan. Trong khuôn khổ bài viết này, chúng tôi sẽ giới thiệu về thành tựu của Nhật Bản trong điều trị các bệnh gan mật, cùng với những nghiên cứu, những mô hình bệnh học gan mật đang được triển khai ở phòng nghiên cứu của chúng tôi.